YolTech Therapeutics, empresa biotecnológica dedicada a las fases clínicas avanzadas que desarrolla terapias de edición genética in vivo, acaba de anunciar los datos preliminares positivos de un ensayo iniciado por investigadores (IIT) de YOLT-202, la terapia de edición de bases in vivo en fase de investigación de la empresa, para el tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), que ha demostrado buena seguridad y tolerabilidad, así como aumentos significativos en los niveles de AAT en los pacientes evaluados tratados con dosis de 35 mg y 45 mg.
“Estos resultados provisionales marcan un hito apasionante e importante para YolTech y para los pacientes que viven con AATD grave. Los aumentos rápidos, sólidos y dependientes de la dosis en los niveles funcionales de AAT observados en este estudio, especialmente entre las personas con el genotipo PiZZ, subrayan el potencial transformador de la edición de bases in vivo como enfoque terapéutico único”, declaró el Dr. Yuxuan Wu, fundador y director ejecutivo de YolTech Therapeutics. “Igualmente alentador es el perfil de seguridad favorable que hemos observado hasta la fecha, lo que refuerza la precisión y el cuidadoso diseño de YOLT 202. Ante estos resultados, estamos más seguros que nunca del potencial de YOLT 202 para redefinir el paradigma de tratamiento de la AATD, y esperamos avanzar en este programa hacia la presentación de una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), mientras continuamos con nuestra misión de ofrecer a los pacientes terapias duraderas que cambian la vida”.
La evaluación de YOLT-202 se realiza actualmente en un estudio abierto, de aumento de dosis única, el primero en humanos, en pacientes adultos con AATD, con el objetivo de evaluar su seguridad y tolerabilidad. Hasta el 6 de febrero, se inscribieron dos participantes con genotipo PiZZ confirmado genéticamente, a los que se administró YOLT-202 en dosis de 35 mg y 45 mg.
Tras la administración de YOLT-202, ambos pacientes mostraron aumentos rápidos, sólidos y dependientes de la dosis en los niveles de AAT ya en la semana 1. Los niveles de AAT en ambos pacientes alcanzaron valores superiores al umbral protector, definido en 11 μM. Además, los niveles de AAT aumentaron hasta alcanzar valores normales (>20 μM) en el grupo de dosis de 45 mg. Estas proteínas AAT recién producidas estaban corregidas tanto desde el punto de vista estructural (M-AAT) como funcional, y la proporción de M-AAT corregida aumentó hasta >95% en el grupo con dosis de 45 mg.
YOLT-202 demostró una seguridad y tolerabilidad favorables con eventos adversos manejables. No se notificaron eventos adversos graves ni que provocaran la interrupción del tratamiento con YOLT-202, y todos los eventos adversos se clasificaron como de grado 1. El más frecuente de los eventos adversos fue la reacción relacionada con la infusión. El aumento de las enzimas alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) fue asintomático, leve y se recuperó rápidamente sin medicación.
El estudio IIT en curso (NCT07193615) está evaluando dosis únicas administradas por infusión intravenosa de YOLT-202 en niveles de 35 mg, 45 mg y 55 mg. YolTech ya prepara activamente la presentación de una solicitud de IND ante la FDA con el fin de respaldar el desarrollo clínico global de YOLT-202 en el tratamiento de la AATD.
Acerca de YOLT-202
YOLT-202 es una terapia de edición genética in vivo que corrige la mutación PiZ a PiM para el tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD). Gracias al editor de bases de adenina patentado por YolTech, YOLT-202 se ha diseñado para lograr una edición precisa con una actividad colateral mínima. YOLT-202 se está estudiando actualmente en un ensayo iniciado por investigadores (IIT), el primero en humanos, diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, así como la dosis biológica óptima de YOLT-202 en pacientes con AATD. YOLT-202 ha recibido previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA de EE. UU. y la empresa ya se está preparando para presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) ante la FDA de EE. UU. con el fin de respaldar el desarrollo clínico de YOLT-202.
Acerca de la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD)
La AATD es un trastorno hereditario, genético y autosómico codominante causado por mutaciones en el gen SERPINA1. Las variantes más frecuentes que causan la deficiencia son las procedentes de los alelos Z (Glu342Lys) y S (Glu264Val). La presencia de alelos Z provoca un plegamiento incorrecto y la polimerización de la AAT, lo que hace que más del 95% de los pacientes con AATD grave correspondan al genotipo PiZZ.
Acerca de YolTech
Fundada a partir de la plataforma HEPDONE™ Novel Editor Platform y de las tecnologías de nanopartículas lipídicas (LNP) no virales, YolTech Therapeutics es pionera en medicamentos de edición genética in vivo con el potencial de ofrecer un tratamiento único que proporciona beneficios de por vida. La cartera de productos clínicos de la empresa, en constante crecimiento, se centra en enfermedades genéticas, metabólicas, cardiovasculares y autoinmunes, y los resultados iniciales respaldan el potencial de obtener beneficios terapéuticos duraderos y transformadores.
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