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Una nueva generación de fármacos experimentales basada en anticuerpos diminutos avanza en laboratorios franceses como posible tratamiento para enfermedades cerebrales. Investigadores de la Universidad de Montpellier y el Centro Nacional de Investigación Científica (CNR) reportaron que estos nanocuerpos, extraídos de camélidos, lograron atravesar la barrera hematoencefálica y actuar sobre regiones neuronales afectadas por trastornos como el Alzheimer y la esquizofrenia.
Los nanocuerpos, también llamados nanobodies o VHH, fueron descubiertos en la década de 1990 en especies como camellos, llamas y alpacas. A diferencia de los anticuerpos tradicionales, tienen una estructura más simple, sin cadenas ligeras, lo cual los vuelve más pequeños, estables y fáciles de producir a bajo costo.
Durante años, se consideraron inadecuados para terapias cerebrales debido a su rápida eliminación del cuerpo y dificultad para ingresar al sistema nervioso central. Recientes estudios lograron superar estos límites mediante modificaciones estructurales, lo cual permitió su entrada al cerebro y su interacción con objetivos neuronales específicos.
"Se trata de proteínas pequeñas y muy solubles que pueden penetrar pasivamente en el cerebro", explicó Pierre-André Lafon, investigador del CNR. En contraste con otros compuestos, aclaró que "los fármacos de moléculas pequeñas que se han desarrollado para atravesar la barrera hematoencefálica son hidrófobos por naturaleza, una característica que limita su biodisponibilidad y aumenta el riesgo de unión fuera del objetivo y, por tanto, los efectos secundarios".
Los ensayos preclínicos realizados por el mismo equipo en modelos de ratón mostraron que los nanocuerpos lograron revertir alteraciones cognitivas asociadas a esquizofrenia. Los experimentos se enfocaron en el receptor N-metil-d-aspartato, implicado en mecanismos cerebrales vinculados con este trastorno. Aunque los hallazgos son prometedores, aún no hay evidencia suficiente para iniciar pruebas en humanos.
El equipo trabaja actualmente en demostrar la seguridad de los nanocuerpos tanto en administraciones únicas como en tratamientos prolongados. Asimismo, buscan establecer sus propiedades farmacocinéticas, como la permanencia en el organismo y las dosis adecuadas para su uso clínico.
"Los nanocuerpos de camélidos abrirán una nueva era para las terapias biológicas dirigidas a enfermedades del cerebro y revolucionarán el concepto mismo de terapia", declaró Philippe Rondard, también investigador del CNR. Según el equipo, estas moléculas podrían posicionarse como una alternativa intermedia entre los anticuerpos monoclonales y las moléculas pequeñas.
Las investigaciones continúan en etapa experimental, con el objetivo de resolver aspectos técnicos pendientes. Los científicos esperan que estos desarrollos contribuyan a crear nuevas opciones terapéuticas para enfermedades neurológicas que hoy cuentan con tratamientos limitados y de eficacia parcial.
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