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Científicos de la Universidad de Harvard en conjunto con el Instituto Broad han desarrollado una herramienta conocida como edición twin prime (PE por sus siglas en inglés) la cual se basa en la edición de genes. Dicho instrumento se basa en la tecnología CRISPR, que permite la manipulación de fragmentos de ácido desoxirribonucleico (ADN) del tamaño de un gen en células humanas sin necesidad de cortarlo.
Debido a las posibilidades de realizar ediciones más grandes de ADN, se podría estudiar y tratar diversas enfermedades genéticas que surgen de la pérdida de la función genética o mutaciones estructurales. La PE utiliza una proteína editora principal y dos ácidos ribonucleicos (ARN) guía de edición principal para el reemplazo programable o la escisión de secuencias de ADN endógenas.
Gracias a la experimentación, se ha observado que cuando se combina con una recombinasa específica, la PE permite la integración de ADN del tamaño de más de 5 mil pares de bases. Muchas de las enfermedades en el ser humano son ocasionadas por variantes estructurales en diversos alelos humanos, dicha técnica puede ayudar a tratar enfermedades genéticas.
"Un desafío importante en la edición de genes en mamíferos es la incapacidad para realizar inserciones específicas en sitios específicos", dijo David Liu profesor miembro del Instituto Broad. Asimismo, agregó: "Esta capacidad podría promover la terapia génica al permitir que los genes se restauren en sus ubicaciones nativas, sin riesgo de cáncer debido a la integración semialeatoria en otras ubicaciones del genoma".
Anteriormente, se había desarrollado un método de edición del genoma eficiente y preciso el cual funcionaba como un lápiz genético, reescribiendo químicamente una base de ADN sin romperlo. Liu y su equipo desarrollaron dos clases de editores de base que pueden corregir los cuatro tipos de mutaciones más comunes de una sola letra. Las cuales, en conjunto, representan el 30 por ciento de los errores genéticos humanos asociados con enfermedades conocidas.
Tras la investigación, los científicos desarrollaron una nueva edición principal, en la que una transcriptasa inversa copia directamente secuencias de ADN editadas en un sitio objetivo específico a partir de un ARN guía extendido. Todo esto sin la necesidad de romper el ADN, por lo que básicamente funcionó como un procesador de texto genético, la edición principal permitió a los investigadores buscar un segmento de ADN y cambiarlo por otro.
Ahora, la PE permite a los investigadores buscar y reemplazar segmentos más grandes sin romper el ADN de doble cadena. "Usar la PE es como usar dos procesadores de texto al mismo tiempo para escribir simultáneamente diferentes partes del mismo párrafo", aseguró Liu.
Hoy en día, los investigadores se encuentran trabajando con enfermedades como la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y con el síndrome de Hunter. Gracias al éxito que ha representado esta herramienta los científicos han mencionado la posibilidad de que la PE funcione eventualmente como estrategia terapéutica para corregir variantes genéticas patógenas. "Esperamos aplicar la PE en diversas cuestiones científicas básicas y terapéuticas, de momento continuaremos desarrollando esta estrategia para aumentar la eficiencia de las integraciones de genes de gran tamaño", expresó el investigador.
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